O Voxelotor foi retirado do mercado mundial por questões de segurança
O voxelotor, indicado para o tratamento da doença falciforme, foi retirado voluntariamente do mercado mundial pelo fabricante em decorrência de sérias questões de segurança.[93] Isso inclui a descontinuação de todos os ensaios clínicos em andamento, bem como dos programas de uso compassivo e de ampliação ao acesso.
Os profissionais de saúde são aconselhados a:
parar de prescrever o voxelotor para novos pacientes com doença falciforme
entrar em contato com os pacientes que já tomam o voxelotor para aconselhar sobre a interrupção do tratamento e discutir opções alternativas; os pacientes devem conversar com o médico antes de interromper o voxelotor
monitorar os pacientes quanto a eventos adversos após a interrupção do tratamento com voxelotor e garantir acompanhamento adequado dos pacientes
relatar os eventos adversos à agência reguladora pertinente.
A decisão de retirar o voxelotor é baseada em dados clínicos que indicam que o benefício geral do voxelotor não mais supera o risco em pacientes com doença falciforme.
Taxas mais altas de crises vaso-oclusivas e mortes têm sido relatadas nos pacientes em uso de voxelotor, em comparação com placebo, nos ensaios clínicos. Estudos de registros do mundo real registraram também taxas mais altas de crises vaso-oclusivas em pacientes com doença falciforme que faziam uso do voxelotor.
A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a European Medicines Agency (EMA) estão atualmente realizando análises de segurança de todos os dados disponíveis.[76][77]
Resumo
Definição
História e exame físico
Principais fatores diagnósticos
- pai(s) diagnosticado(s) com anemia falciforme, outra doença falciforme ou traço falciforme
- dor esquelética, torácica e/ou abdominal persistente
- dactilite
Outros fatores diagnósticos
- temperatura elevada
- síndrome semelhante à pneumonia
- dor óssea
- moscas volantes
- taquipneia
- retardo do crescimento pôndero-estatural
- palidez
- icterícia
- taquicardia
- letargia
- hipertrofia do maxilar com sobremordida
- abdome protuberante, frequentemente com hérnia umbilical
- sopro cardíaco sistólico
- choque
Fatores de risco
- genética
Investigações diagnósticas
Primeiras investigações a serem solicitadas
- ensaios com base no ácido desoxirribonucleico (DNA)
- focalização isoelétrica da hemoglobina (IEF Hb)
- eletroforese de acetato de celulose
- cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC)
- teste de solubilidade da hemoglobina
- esfregaço de sangue periférico
- hemograma completo e contagem de reticulócitos
- perfil de ferro
Investigações a serem consideradas
- oximetria de pulso
- radiografia simples de ossos longos
- culturas bacterianas
- radiografia torácica
Algoritmo de tratamento
crise vaso-oclusiva
síndrome torácica aguda
doenças crônicas
Colaboradores
Autores
Sophie Lanzkron, MD, MHS
Director
Sickle Cell Center for Adults
Associate Professor of Medicine and Oncology
Johns Hopkins Medicine
Baltimore
MD
Declarações
SL declares consultancy (Bluebird bio, Novo Nordisk, Pfizer, Novartis, Magenta); honoraria (Novartis); research funding (Imara, Novartis, GBT, Takeda, CSL-Behring, HRSA, PCORI, MD CHRC); stocks (Pfizer, Teva). SL is on the executive board of the National Alliance for Sickle Cell Centers (uncompensated).
Agradecimentos
Dr Sophie Lanzkron would like to gratefully acknowledge Dr Channing Paller, a previous contributor to this topic.
Declarações
CP declares that she has no competing interests.
Revisores
James Bradner, MD
Instructor in Medicine
Division of Hematologic Neoplasia
Dana-Farber Cancer Institute
Boston
MA
Declarações
JB declares that he has no competing interests.
Adrian Stephens, MB BS, MD, FRCPath
Consultant Haematologist
University College London Hospitals
London
UK
Declarações
AS declares that he has no competing interests.
Créditos aos pareceristas
Os tópicos do BMJ Best Practice são constantemente atualizados, seguindo os desenvolvimentos das evidências e das diretrizes. Os pareceristas aqui listados revisaram o conteúdo pelo menos uma vez durante a história do tópico.
Declarações
As afiliações e declarações dos pareceristas referem--se ao momento da revisão.
Referências
Principais artigos
Bain BJ, Daniel Y, Henthorn J, et al. Significant haemoglobinopathies: a guideline for screening and diagnosis: a British Society for Haematology guideline. Br J Haematol. 2023 Jun;201(6):1047-65.Texto completo Resumo
DeBaun MR, Jordan LC, King AA, et al. American Society of Hematology 2020 guidelines for sickle cell disease: prevention, diagnosis, and treatment of cerebrovascular disease in children and adults. Blood Adv. 2020 Apr 28;4(8):1554-88.Texto completo Resumo
National Heart, Lung, and Blood Institute. Evidence-based management of sickle cell disease: expert panel report, 2014. Sep 2014 [internet publication].Texto completo
Chou ST, Alsawas M, Fasano RM, et al. American Society of Hematology 2020 guidelines for sickle cell disease: transfusion support. Blood Adv. 2020 Jan 28;4(2):327-55.Texto completo Resumo
Trompeter S, Massey E, Robinson S, et al. Position paper on International Collaboration for Transfusion Medicine (ICTM) Guideline 'Red blood cell specifications for patients with hemoglobinopathies: a systematic review and guideline'. Br J Haematol. 2020 May;189(3):424-27.Texto completo Resumo
Wethers DL. Sickle cell disease in childhood: part I. Laboratory diagnosis, pathophysiology and health maintenance. Am Fam Physician. 2000 Sep 1;62(5):1013-20, 1027-8.Texto completo Resumo
Artigos de referência
Uma lista completa das fontes referenciadas neste tópico está disponível para os usuários com acesso total ao BMJ Best Practice.
Diagnósticos diferenciais
- Gota
- Artrite séptica
- Doenças do tecido conjuntivo
Mais Diagnósticos diferenciaisDiretrizes
- Significant haemoglobinopathies: guidelines for screening and diagnosis
- Hemoglobinopathies in pregnancy
Mais DiretrizesFolhetos informativos para os pacientes
Doença falciforme: quais são as opções de tratamento?
Doença falciforme: o que é?
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